骨髓增生异常综合征(MDS)是一种源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其特征在于髓系细胞的异常分化和发育。这通常表现为造血功能失效、血细胞难以治愈地减少、造血功能衰退,并有高风险转化为急性髓系白血病(AML)。MDS的治疗主要集中在解决两大核心问题上:改善骨髓衰竭及其相关并发症,以及预防AML的转化。由于MDS患者的自然病程和预后效果差异显著,因此,治疗方案应根据每个患者的具体情况进行个性化设计。
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